2024年6月19日，中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）张磊、杨仁池团队在《新英格兰医学杂志（NEJM）》（影响因子158.5）在线发表研究论文。该研究在全球范围内首次前瞻性地评估了新型CD38单抗“CM313”治疗免疫性血小板减少症（ITP）的安全性和疗效。结果显示，CD38单抗能够能够快速、持久提升患者血小板水平，降低出血风险，安全有效。

该研究共纳入了22例免疫性血小板减少症患者，每周进行一次CM313治疗，共计8周，随后进入16周的观察随访期。研究的主要终点包括不良事件的发生率及严重程度，疗效终点为8周内连续2次血小板计数≥50×10⁹/L的患者比例。

研究结果显示，CD38单抗治疗ITP能够快速、持久提升患者血小板计数，降低出血风险。在8周治疗期间，22例患者中有21例(95.5%)实现了血小板计数≥50×10⁹/L，并且首次中位时间仅为1周, 治疗后起效迅速。中位累积缓解持续时间为23周，疗效稳定持久。最常见的治疗相关不良事件为输液反应和上呼吸道感染，大多为1-2级，安全性良好。

“该研究最大的创新点是开发了一种既能快速起效又能长期维持的ITP新疗法。”6月19日，研究的通讯作者、中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）主任医师张磊告诉人民日报健康客户端，“免疫性血小板减少症目前的一线疗法主要为糖皮质激素、免疫球蛋白，二线疗法常用TPO-RAs、利妥昔单抗和脾切除等，而本研究提出了一种全新的治疗方案，既兼顾了一线治疗快速起效的特点，又兼顾了二线治疗长期维持疗效的特点，有望为免疫性血小板减少症患者提供一种新型高效的治疗选择。”

该研究首次提示CD38单抗除了通过清除ITP患者体内抗体分泌细胞获得持续治疗反应以外，还能抑制单核巨噬细胞系统介导的抗体依赖性细胞毒性作用（ADCC）迅速提升血小板水平。有望为ITP及类似自身免疫性疾病的治疗模式带来新希望。

中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）张磊为本文通讯作者。中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）陈云飞、徐艳梅、李慧媛、孙婷、曹璇为共同第一作者。

来源：人民日报健康客户端