中心主任：

程涛

主要研究方向

多能干细胞和成体干细胞的全能性维持、定向分化以及应用研究；肿瘤干细胞在疾病发生、发展及诊疗中的作用；干细胞生产和临床应用中质控标准、评价体系和检测新方法的建立。

主要研究内容

多能干细胞分化为各种功能细胞的机理与应用研究；成体干细胞的扩增、潜能维持以及在各类疾病治疗中的探索；肿瘤干细胞在肿瘤发生发展以及治疗中的机理和应用研究；干细胞的质控研究；干细胞移植新技术和相关药物的研发。

发展目标与预期成效

整合优势团队，开展干细胞医学的基础、临床和转化研究，建立干细胞治疗相关疾病的临床应用方案， 围绕造血再生，基因编辑，干细胞体外扩增等创新性技术，开展创新性临床研究；建立健全干细胞生产和临床应用的质控标准及质量评价体系；完善干细胞基础研究和临床应用的伦理学条例；探索我国干细胞医学复合型人才的培养体系，引领干细胞医学学科的发展。

已取得的研究成果

阐释造血干细胞（HSC）生理反应以及移植再生的规律和调控机制，提出 HSC 体内外高效扩增、损伤保护、定向分化以及增强植入效率的新策略，也为推进其它种类干细胞的临床转化提供可借鉴的“金标准”；建立人诱导多能干细胞（iPSC）技术平台并建立基因编辑一系列新技术，建成 400 多株疾病来源的 iPSC，辐射协和医院罕见病和北大三院生殖医学等多个国家重点研发项目；利用人 iPSC 或者胚胎干细胞分化为红细胞、血小板、心肌细胞等的策略并揭示其分化机理。获得可有效抑制胶质瘤干细胞、白血病干细胞增殖的小分子药物。相关成果发表在 Nature Cell Biology, Cell Stem Cell, Blood 等干细胞与再生医学领域一流杂志， 获得多项授权专利。