实验室主任：

张磊

主要研究方向

        遗传性血液病的发病机制及其基因治疗应用开发研究

主要研究内容

以血友病为切入点，探索 AAV、CRISPR 等先进技术在血友病基因治疗中的应用开发；以地中海贫血为经典疾病模型，利用 Lentivirus、CRISPR 等技术创新开发自主知识产权的新型地贫基因治疗方案；其他遗传性血液病的机制探讨及基因治疗研发。

发展目标与预期成效

针对当前难治性遗传性血液病临床治疗的局限性，开发并应用 AAV、CRISPR、Lentivirus 等先进的基因操作技术，建立原创的国际领先的血液病基因治疗手段和方案，促进相关成果的技术转化为导向，最终推动血液病基因治疗实现产业化应用。

已取得的研究成果

在相关领域取得了一系列突破性进展， 在 Blood (2020)、Genome Biology (2017, 2019)、NAR (2018)、Haematologica (2019)、BJH (2019) 等杂志发表 SCI 论文数十篇，申请发明专利 5 项以上，相关成果如利用双切 Donor 极大提高同源重组、利用抗凋亡基因显著提高 iPSC 基因编辑效率、首次在血友病小鼠模型中实现 CRISPR 介导的精准插入修复等广受同行瞩目。